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罕见病

罕见病的首个疗法、基因治疗与监管加速路径。

201 条精选相关主题基因治疗与编辑核酸药物FDA

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第 201–201 条 · 共 201 条
6月13日周六
  1. NEJM76

    Lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑(HAELO 试验)

    HAELO 研究在 NEJM 发表 lonvoguran ziclumeran 治疗遗传性血管性水肿的临床结果,原文采用 in vivo CRISPR 基因编辑策略。DOI 10.1056/NEJMoa2600931。

    推荐理由:lonvoguran ziclumeran 针对遗传性血管性水肿的 in vivo CRISPR 基因编辑临床读出已在 NEJM 发表,可作为同类基因编辑策略在类似适应症中的疗效与持续性提供对照参考。

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