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核酸药物

siRNA、ASO、mRNA 治疗与疫苗:递送、适应症扩展与安全性。

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8月19日周三
  1. 文献与产业新闻(bio-brief)71

    北京大学等开发Syn-STING LNP系统,通过延迟激活外源STING增强mRNA疫苗抗肿瘤免疫

    北京大学药学院等团队开发Syn-STING LNP疫苗系统,将STING激动剂DMXAA经可降解连接子偶联到可电离脂质ST12上,以30%替换SM102装入LNP并共载抗原mRNA与STING mRNA,让DMXAA在mRNA翻译完成后才释放。该策略在HPV和TC-1小鼠肿瘤模型中显著抑制肿瘤并延长生存期,在6例人患者样本中验证STING下游通路激活,北京大学已申请相关专利。

    推荐理由:把STING激动剂偶联到可缓释脂质上再装入LNP的策略,可以迁移到其他mRNA疫苗配方设计,避开STING通路对mRNA翻译的抑制。

  2. 文献与产业新闻(bio-brief)56

    默沙东与Moderna个性化mRNA癌症疫苗联合Keytruda三期延长高危皮肤癌无复发生存期

    默沙东与Moderna联合开发的个性化mRNA癌症疫苗联合Keytruda,在高危皮肤癌三期试验中成功延长无复发生存期,两家公司有望据此寻求加速审批。

    推荐理由:三期给出个性化mRNA癌症疫苗联合Keytruda在高危皮肤癌的无复发生存期获益,可与现有辅助治疗数据直接对照。

  3. Cell56

    RNA结构调控诺如病毒生命周期并实现体内理性减毒

    对鼠诺如病毒进行全基因组RNA结构图谱绘制,发现破坏特定结构域会损害病毒在细胞和体内的复制能力。这种结构破坏产生了遗传稳定的病毒,能在体内引发保护性免疫,为RNA病毒疫苗设计提供了理性策略。

    推荐理由:通过破坏病毒RNA结构域来构建减毒活疫苗,为其他RNA病毒的疫苗设计提供了一种可推广的理性策略。

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