百时美施贵宝自免 CAR-T 试验因致命副作用暂停入组
STAT+: We’re reading about a Bristol CAR-T trial pause, Pfizer offloading a shelved candidate, and more
百时美施贵宝 6 月初因观察到危及生命的副作用，暂停其用于自身免疫疾病的 CAR-T 疗法试验。诺华开展的类似 CAR-T 自免试验已发生 3 例死亡。此次暂停在数月后才经分析师报告和媒体披露，引发对试验透明度的质疑。
发生了什么
据《华尔街日报》报道，百时美施贵宝于6月初通知监管机构、研究者和患者倡导组织，因观察到危及生命的副作用，暂停了其用于自身免疫疾病的CAR-T疗法试验。这一暂停，连同诺华同类试验中的三例死亡，直到本周才因一份分析师报告和新闻报道曝光，引发透明度质疑。同期刊发的新闻还提到辉瑞正在剥离一款已搁置的候选药物，以及两名接受基因工程猪肾移植的患者随后接受了人类供体肾脏移植，但正文均未展开细节。
为什么重要
关键不在暂停本身，而在信息节奏：公司虽按程序告知了监管方和相关团体，但从6月初到9月初的约三个月里，外界对此毫不知情，直到分析师报告才被挖出，这促使人们重新审视药企在严重安全性事件上的对外披露尺度。对关注自身免疫CAR-T这一新兴方向的研发和投资读者来说，BMS出现危及生命的副作用叠加诺华三例死亡，说明该赛道的安全性风险并非孤例。披露滞后也会影响临床研究者和患者对试验参与及数据信任的判断。
还缺什么
材料未披露被暂停试验的具体名称、涉及的自身免疫适应症、副作用的具体类型和发生例数，也未说明暂停是部分试验还是全部、目前是否已恢复。诺华三例死亡的具体情况、与BMS观察到的副作用是否同类，同样待确认。辉瑞剥离的是哪个资产、接手方和交易条款，以及两名猪肾移植患者的后续结局，都需要看后续报道。
来源：文献与产业新闻 · statnews.com