miv-cel 启动向 FDA 滚动 BLA 申报，冲刺自身免疫适应症 CAR-T
miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成，若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发，标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。
推荐理由：CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近，miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。
#自身免疫
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今日 0 条中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6161 文献与产业新闻（bio-brief）评分88 URSO 250（ursodiol）获 FDA 五项补充申请批准
URSO 250（ursodiol）的 5 项补充申请（SUPPL）均获 FDA 批准，提交状态全部为 AP（已批准），最新状态日期为 20130821。该品种的 5 次补充申请记录均显示为已批准状态。
BioPharma Dive精选评分5050 FDA 受理罗氏多发性硬化症药物 fenebrutinib 的上市申请
FDA 已受理罗氏实验性多发性硬化症口服药 fenebrutinib 的上市申请，将审查其用于复发型和原发性进展型 MS。该申请基于三项达到主要终点的三期研究，但存在死亡病例不平衡和肝安全性问题：一项试验中出现符合“Hy 定律”的肝酶升高病例，三项研究中有 8 例死亡发生在 fenebrutinib 组，而对照药 Aubagio 组有 1 例。
推荐理由：原文对比了同类 BTK 抑制剂在自身免疫病中的安全性和监管结果，读者可据此评估 fenebrutinib 的潜在风险与竞争格局。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分7070 FcRn阻断剂nipocalimab获FDA批准用于治疗wAIHA
FcRn阻断剂nipocalimab已于8月25日获FDA批准，用于正在接受或既往接受过糖皮质激素治疗的温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人及青少年患者。其关键II/III期ENERGY研究结果已发表于Blood杂志。
推荐理由：这是温抗体型自身免疫性溶血性贫血领域的首个获批疗法，为既往依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新选择。
中文产业新闻（药渡 / pharmcube）精选评分6868 武田Zasocitinib（TAK-279）银屑病NDA获FDA受理并获优先审评
武田宣布其Zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块状银屑病的新药申请获FDA受理并获优先审评。Zasocitinib是一种新一代高选择性口服TYK2抑制剂，最初由Nimbus Therapeutics与薛定谔共同开发，2022年武田以首付款40亿美元、最高60亿美元从Nimbus收购该药。
推荐理由：原文同时给出FDA优先审评与60亿美元引进成本，读者可据此评估Zasocitinib在TYK2赛道的竞争位置。
FDA Press Releases精选评分6969 FDA 批准首个口服药物 Lisraya 用于成人皮肌炎治疗
FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批用于该适应症的口服疗法。该药是一种每日一次的口服 JAK/TYK2 抑制剂，其疗效和安全性基于一项纳入 241 名成人皮肌炎患者的三期随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究（NCT05437263），结果显示 30 mg 剂量组在 52 周时的总改善评分优于安慰剂组。
推荐理由：这是首个获批用于皮肌炎的口服疗法，为长期缺乏有效治疗选择的患者提供了新选项。
NEJM评分2121 撤稿：Jayne DRW 等人关于 Avacopan 治疗 ANCA 相关性血管炎的文章（N Engl J Med 2021;384:599-609）
《新英格兰医学杂志》撤回了 Jayne DRW 等人关于 Avacopan 治疗 ANCA 相关性血管炎的研究文章。该文章原发表于 2021 年，卷号为 384，页码 599-609。撤稿决定在期刊的印刷前在线发布部分公布。