吡西替尼治疗不可切除TGCT的MANEUVER III期研究达主要终点，ORR 54% vs 3%

The Lancet TV 介绍 MANEUVER 国际随机安慰剂对照 III 期研究：评估高选择性 CSF1R 抑制剂吡西替尼（pimicotinib）治疗不可切除、有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的疗效与安全性。。TGCT 是一种罕见、局部侵袭性的软组织肿瘤，由 CSF1 过度产生驱动，引起慢性疼痛、僵硬和功能受损；手术并不适合所有患者，亟需易得、有效且耐受性好的治疗。；研究入组 94 例经组织学确认、不可切除且有症状的成人 TGCT 患者，来自中国、欧洲和北美；按 2:1 随机予吡西替尼 50mg 每日一次或安慰剂，治疗 24 周。；主要终点（第 25 周客观缓解率，RECIST 1.1）达成：吡西替尼组 54% vs 安慰剂组 3%。；次要终点显示，关节活动度、僵硬、疼痛及身体功能等方面均较安慰剂有临床意义且持久的改善。；安全性可接受：多数不良事件轻至中度；剂量降低率 8%、停药率 2%；>10% 患者出现的事件包括面部水肿、皮疹、眶周水肿、疲乏、恶心、头痛；无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或皮肤/毛发色素减退，无死亡。；注：发言者姓名/机构按转录音译（"积水潭医院""Leiden 大学"等），渠道为 The Lancet TV。

• TGCT 是一种罕见、局部侵袭性的软组织肿瘤，由 CSF1 过度产生驱动，引起慢性疼痛、僵硬和功能受损；手术并不适合所有患者，亟需易得、有效且耐受性好的治疗。
• 研究入组 94 例经组织学确认、不可切除且有症状的成人 TGCT 患者，来自中国、欧洲和北美；按 2:1 随机予吡西替尼 50mg 每日一次或安慰剂，治疗 24 周。
• 主要终点（第 25 周客观缓解率，RECIST 1.1）达成：吡西替尼组 54% vs 安慰剂组 3%。
• 次要终点显示，关节活动度、僵硬、疼痛及身体功能等方面均较安慰剂有临床意义且持久的改善。
• 安全性可接受：多数不良事件轻至中度；剂量降低率 8%、停药率 2%；>10% 患者出现的事件包括面部水肿、皮疹、眶周水肿、疲乏、恶心、头痛；无胆汁淤积性肝毒性、药物性肝损伤或皮肤/毛发色素减退，无死亡。
• 注：发言者姓名/机构按转录音译（"积水潭医院""Leiden 大学"等），渠道为 The Lancet TV。