默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡片）获NMPA批准PPGL新适应症
默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡片）在华获批局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤新适应症
默沙东的维利瑞®（贝组替凡片）获NMPA批准，用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性PPGL青少年及成人患者。该药此前已在华获批，用于不需立即手术治疗的VHL病相关RCC、CNS血管母细胞瘤或pNET成人患者。本次PPGL新适应症于2026年1月被纳入优先审评品种名单。
发生了什么
2026年10月22日，默沙东宣布其HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡片）获中国国家药品监督管理局批准，用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）青少年及成人患者。该药此前已在中国境内获批用于VHL病相关肾细胞癌、CNS血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者，PPGL适应症于2026年1月被纳入优先审评品种名单。支持该适应症批准的关键数据来自LITESPARK-015研究，结果已发表于《新英格兰医学杂志》。
为什么重要
PPGL年发病率2/100万~8/100万，15%~25%会发生转移，未经治疗者5年生存率不足50%，临床长期缺乏针对该瘤种的获批靶向药物。贝组替凡通过与HIF-2α结合阻断其与HIF-1β的相互作用从而减少下游促癌基因转录，是截至2026年9月23日全球首个且唯一获批用于PPGL治疗的HIF-2α抑制剂，HIF-2α通路失调正是转移性PPGL的已知致癌驱动因素之一。美国FDA已于2025年5月14日基于LITESPARK-015研究A1队列（72例患者）批准同一适应症[1]，中国此次获批意味着该药在两大主要监管体系同步落地。
还缺什么
材料未披露贝组替凡PPGL适应症在中国的具体上市日期、商业化定价、医保进入路径，也未公开中国患者亚组的疗效与安全性数据。后续需关注的节点包括药品实际上市销售时间、是否进入国家医保谈判、真实世界中国人群的疗效与安全性验证，以及LITESPARK-015研究中国患者数据是否会有单独披露。
- 1.FDA approves belzutifan for pheochromocytoma or ... · fda.gov 2026
此次批准将维利瑞的治疗适应症扩展至12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性PPGL患者，并提供新的HIF-2α靶向治疗选择。
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