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FDA 罕见病药物批准列表
Rare Disease Drug Approvals
导读
FDA 药品审评与研究中心（CDER）发布罕见病药物批准列表，收录 2021、2024 与 2026 年获批的多个罕见病新药。2026 年列出 16 款获批药物，包括 Zanvastro（首个治疗 Alexander 病）、Zycubo（首个治疗儿童 Menkes 病）和 Emcitate（首个治疗 MCT8 缺乏症）。完整获批信息可在 Drugs@FDA 查询。
来源：FDA Drugs · fda.gov