瑞金医院与艾博生物合作开发mRNA编码TCE ABO2203，3例难治性ITP患者达完全缓解
瑞金医院胡琼依教授团队与艾博生物在《Cell》发表研究，一款mRNA编码的CD19×CD3 T细胞衔接器ABO2203让3例难治性继发性ITP患者在一个月内全部达到完全缓解，疗效维持超过6个月随访。
#核酸药物
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NEJM评分00 Bepirovirsen 治疗慢性乙型肝炎病毒感染
Bepirovirsen 在治疗慢性乙型肝炎病毒感染的临床试验中显示出积极结果。该研究评估了其在降低病毒载量和乙肝表面抗原方面的疗效与安全性。研究结果支持其作为一种潜在的新型治疗选择。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1313 RNA-LP 疫苗用于复发性成人胶质母细胞瘤 (GBM) 的一期临床试验启动患者招募
佛罗里达大学发起的 RNA-LP 疫苗治疗复发性成人胶质母细胞瘤 (GBM) 的一期临床试验已启动患者招募。该研究旨在评估此疫苗在复发 GBM 患者中的安全性与有效性。
顶刊论文（社媒热度）精选评分6161 靶向 RAGE 的吸入式 siRNA 疗法 ARO-RAGE 在 1/2a 期临床试验中显示安全性及肺靶点敲低
ARO-RAGE 是一种靶向肺 RAGE mRNA 的吸入式 siRNA，在 1/2a 期随机双盲安慰剂对照试验中，健康志愿者（n=58）和哮喘患者（n=19）均表现出良好安全性和耐受性。血清和支气管肺泡灌洗液中的可溶性 RAGE 水平呈剂量依赖性下降，表明有效的肺靶点敲低，血浆药物水平低证实了肺部滞留和有限的全身生物利用度。临床试验注册号：NCT05276570。
推荐理由：这项研究展示了吸入式 siRNA 疗法在人体中实现肺组织靶向递送和靶点敲低的可行性，为呼吸道炎症疾病提供了新干预策略。