百时美施贵宝 RYZ101 三期 ACTION-1 治疗 GEP-NETs 达 PFS 主要终点
Tides 速递 | 百时美施贵宝核药 RYZ101 治疗 GEP-NETs 达主要终点，PFS 显著改善
百时美施贵宝核药 RYZ101（225Ac-DOTATATE）在 3 期 ACTION-1 试验中达到 PFS 主要终点，盲态独立中心审查显示其较研究者选择的标准治疗实现具有统计学显著性和临床意义的改善，安全性与既往已知特征一致。
发生了什么
百时美施贵宝宣布其核药 RYZ101（225Ac-DOTATATE）在 3 期 ACTION-1 试验中达到主要终点，经盲态独立中心审查，无进展生存期（PFS）较研究者选择的标准治疗（高剂量/高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）实现统计学显著且临床有意义的改善，安全性与既往一致。该试验针对既往接受镥-177 治疗后进展的 SSTR+ GEP-NETs 患者。FDA 已于 2026 年 8 月授予其孤儿药资格[1]。
为什么重要
这是首个在 Lu-177 治疗失败后的 GEP-NETs 人群中取得阳性 3 期数据的锕-225 标记 DOTATATE 药物，为这一高未满足需求人群提供了潜在新选择；对监管端而言，PFS 阳性结果支撑后续注册申报，孤儿药资格可带来审评激励；对临床而言，对照组包含当前指南推荐的多种标准治疗，结果具备真实世界可比性。
还缺什么
关键细节尚未披露：PFS 具体风险比、中位 PFS 数值、总生存（OS）成熟度、生活质量及生物标志物亚组分析；完整数据计划在何时何会议公布待确认；后续监管提交时间表、全球多区域注册策略及商业化准备情况亦待确认。
- 1.Search Orphan Drug Designations and Approvals · accessdata.fda.gov 2026
该 3 期 ACTION-1 试验在既往 Lu-177 治疗后进展的 SSTR+ GEP-NETs 人群中达到 PFS 主要终点，读者可据此与同线现有治疗横向比较。
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