Alnylam 称 brezosiran 在亨廷顿病早期研究中使突变 huntingtin 水平下降60%至64%

Alnylam 公布 brezosiran 早期小型研究结果，最高剂量组脑脊液突变 huntingtin 水平平均下降60%或64%。公司称该药具有良好安全性和耐受性，计划明年启动安慰剂对照研究，评估其能否减慢疾病进展。数据于 European Huntington’s Disease Network Clinical Research Congress 公布。