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Alnylam公布亨廷顿病药物早期结果
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事件综述
2026年10月23日，STAT News报道，Alnylam公布亨廷顿病药物brezosiran的一项早期小型研究结果。最高剂量组受试者脑脊液中的突变huntingtin水平平均下降60%至64%。Alnylam称该药具有良好的安全性和耐受性，并计划于2027年启动安慰剂对照研究，评估其能否减慢亨廷顿病进展。此次数据在欧洲亨廷顿病网络临床研究大会公布。
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最新进展10月23日 15:45
Alnylam称brezosiran使突变huntingtin下降60%至64%，拟明年开展对照研究。报道时间线
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10月23日
- STAT News精选Alnylam 称 brezosiran 在亨廷顿病早期研究中使突变 huntingtin 水平下降60%至64%
Alnylam 公布 brezosiran 早期小型研究结果，最高剂量组脑脊液突变 huntingtin 水平平均下降60%或64%。公司称该药具有良好安全性和耐受性，计划明年启动安慰剂对照研究，评估其能否减慢疾病进展。数据于 European Huntington’s Disease Network Clinical Research Congress 公布。
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