国际团队发布MSS结直肠癌多组学研究，AI识别靶点并验证曲美替尼联合疗效
Study identifies potential new treatment targets for the most common type of bowel cancer
RCSI大学医学与健康科学学院和英国癌症研究所联合国际团队，利用AI工具iPhenMap分析2000例MSS结直肠癌患者多组学数据，发现肿瘤新脆弱性，并在实验室模型中验证曲美替尼联合其他药物显著抑制肿瘤生长并延长生存。该研究发表于《Cancer Cell》，为难治性MSS结直肠癌提供药物重定位新策略，下一步将推进临床验证。
发生了什么
2026年10月23日，RCSI医学与健康科学大学与英国癌症研究院（ICR）牵头的国际团队在Cancer Cell发表研究，用2000例患者肿瘤样本，整合基因、代谢、蛋白和临床等多组学数据，并开发出名为iPhenMap的AI方法构建肿瘤生物学图谱。他们借此发现了微卫星稳定（MSS）结直肠癌中此前未被识别的漏洞，并在实验室模型中验证：已获批用于黑色素瘤、肺癌和甲状腺癌的曲美替尼与其他药物联用可显著缩小肿瘤、延长生存。MSS型占爱尔兰每年2500例新发结直肠癌的80%–85%，是治疗难题。
为什么重要
MSS结直肠癌对许多新型疗法反应有限，化疗联合靶向药或免疫治疗的试验也只比标准治疗带来轻微改善，这个领域一直缺少明确的可成药依赖点。这项研究把DNA、RNA、表观、蛋白、代谢、单细胞和临床数据跨多国整合起来，暴露了单看某一类数据时会漏掉的肿瘤生物学与治疗依赖之间的关联，回答的是MSS肿瘤到底有哪些可打的弱点。对研发和临床医生来说，直接的意义是既有药物老药新用的路径被具体化了；对方法学而言，iPhenMap这套多组学作图思路也可能迁移到其他瘤种。
还缺什么
这些都是临床前结果，距离人体验证还有距离。材料没有披露与曲美替尼联用的具体是哪些药物、发现的具体靶点和通路细节，也没有给出 biomarker 筛选和临床推进的时间表，均待确认。按作者说法，下一步是找出预测疗效的生物学特征，并确定如何安全推进到临床评估；此外该方法在其他瘤种的验证也值得关注。原文题目为Multiomic characterization of microsatellite-stable colorectal cancer reveals distinct biology and targetable vulnerabilities，DOI为10.1016/j.ccell.2026.09.014，可查全文确认具体药对和靶点。
研究利用AI整合多组学数据发现MSS结直肠癌新靶点，验证曲美替尼联合疗法在临床前模型有效，为难治亚型提供药物重定位思路。
来源：监管与产业动态 · medicalxpress.com