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文献与产业新闻(bio-brief)· BioCentury·· 22 天前精选评分51

诺华 del-desiran HARBOR 三期未达主要终点,后续 DMPK 候选分子读出压力升高

Novartis DM1 miss raises stakes for next wave of DMPK readouts

导读

诺华 del-desiran 在 150 人三期 HARBOR 研究中未显著改善视频手张开时间(vHOT)主要终点,但公司在次要终点和探索性分析中观察到肌肉力量与日常生活活动的活性信号,尚未披露数值结果或完整数据时间。诺华未说明 HARBOR 是否包含生物标志物分析,该试验未达终点使后续四款 DMPK 候选分子的数据读出在验证靶点成药性上面临更大考验。

推荐理由

未达 vHOT 主要终点却保留次终点活性信号,读者可据此判断主要终点是否充分捕捉 DMPK 靶向治疗效应。

来源:文献与产业新闻(bio-brief) · biocentury.com

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