跳到正文
原文
中文产业新闻· NextSeq亦镁诺·· 3 小时前评分48

杜氏肌营养不良症:辉大基因 HG302 4例 CRISPR 编辑,编辑率最高4.31%,1例死亡

导读

辉大基因与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心为4名4至8岁杜氏肌营养不良男童单次静脉输注HG302,其中1例死亡。2例剂量为5.0×10^13 vg/kg,2例为1.0×10^14 vg/kg,编辑率最高4.31%。死亡发生在给药后第81小时,从腹痛到死亡不到60小时。

来源:中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com

CBACBA Frontier Insights (CFI)美国华人生物医药科技协会(CBA)www.cba-usa.org

免责声明 CBA Frontier Insights 使用 AI 技术对公开来源的生物医药信息进行整理、摘要和分析。内容仅供科研交流与信息参考,不代表原始发布方或相关机构的官方观点。AI 生成内容可能存在误差,重要信息请以原始来源为准。相关知识产权归各自权利人所有。 如有版权或内容异议,请通过网站反馈页面联系我们。