DMD碱基编辑试验致死且疗效有限
先了解这件事
2026年10月27日，Nature报道，辉大基因（原慧渡医药）开发的DMD碱基编辑疗法首个人体试验结果发表于Cell。4名4至8岁男童单次静脉输注HG302，其中2例剂量为5.0×10^13 vg/kg，2例为1.0×10^14 vg/kg；编辑率最高4.31%，仅检测到部分基因编辑，治疗获益有限。高剂量组1例男童死亡，尸检确认死因为急性呼吸窘迫综合征。作者指出，按体重给药可能并不适当；临床前猴子试验仅有4只，无法预测罕见且严重的免疫毒性，呼吁重新审视剂量选择假设并开发更安全的AAV载体。关于死亡时间，早先报道称患儿在给药24小时内死亡，后续报道称死亡发生在给药后第81小时，从腹痛到死亡不足60小时。
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报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- 中文产业新闻杜氏肌营养不良症：辉大基因 HG302 4例 CRISPR 编辑，编辑率最高4.31%，1例死亡
辉大基因与上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心为4名4至8岁杜氏肌营养不良男童单次静脉输注HG302，其中1例死亡。2例剂量为5.0×10^13 vg/kg，2例为1.0×10^14 vg/kg，编辑率最高4.31%。死亡发生在给药后第81小时，从腹痛到死亡不到60小时。
- NatureHuidaGene碱基编辑疗法治疗杜氏肌营养不良症试验致死且疗效有限
Nature报道，慧渡医药开发的碱基编辑疗法治疗杜氏肌营养不良症（DMD）首个人体试验结果已发表于Cell。试验入组4名男童，高剂量组1名男童在给药24小时内出现严重免疫反应死亡，尸检确认为急性呼吸窘迫综合征；疗效方面仅检测到部分基因编辑，治疗获益有限。作者指出按体重给药可能不当，临床前猴子实验仅4只无法预测罕见严重免疫毒性，呼吁重新审视剂量选择假设并开发更安全的AAV载体。
本事件热度走势
当前热度 15·可比范围峰值 15（10月28日 08:00）·近 24 小时可比范围变化 +49%·当前参与者 2
上图是参与者计数，下图是热度。趋势仅比较持续完整观测到的相同主体，范围可能小于当前热度统计。移动指针或点击图表查看每小时读数；键盘可用左右方向键切换。