中文产业新闻· 动脉网-最新·· 3 小时前评分70
BMS核药RYZ101三期ACTION-1研究达PFS主要终点，市值盘前涨超400亿元
这款核药临床三期成功，市值涨超400亿
导读
BMS于10月12日宣布旗下RayzeBio开发的靶向α核素疗法RYZ101（225Ac-DOTATATE）在Ⅲ期ACTION-1研究的计划中期分析中，达到盲态独立中心评审评估的PFS主要终点的统计学显著改善，安全性与已知特征一致。
深度解读
发生了什么
百时美施贵宝宣布其核药 RYZ101（225Ac-DOTATATE）在 3 期 ACTION-1 试验中达到主要终点，经盲态独立中心审查，无进展生存期（PFS）较研究者选择的标准治疗（高剂量/高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）实现统计学显著且临床有意义的改善，安全性与既往一致。该试验针对既往接受镥-177 治疗后进展的 SSTR+ GEP-NETs 患者。FDA 已于 2026 年 8 月授予其孤儿药资格[1]。
为什么重要
这是首个在 Lu-177 治疗失败后的 GEP-NETs 人群中取得阳性 3 期数据的锕-225 标记 DOTATATE 药物，为这一高未满足需求人群提供了潜在新选择；对监管端而言，PFS 阳性结果支撑后续注册申报，孤儿药资格可带来审评激励；对临床而言，对照组包含当前指南推荐的多种标准治疗，结果具备真实世界可比性。
还缺什么
关键细节尚未披露：PFS 具体风险比、中位 PFS 数值、总生存（OS）成熟度、生活质量及生物标志物亚组分析；完整数据计划在何时何会议公布待确认；后续监管提交时间表、全球多区域注册策略及商业化准备情况亦待确认。
参考来源
- 1.Search Orphan Drug Designations and Approvals · accessdata.fda.gov 2026
来源：中文产业新闻 · vbdata.cn