默沙东维利瑞（贝组替凡片）在华获批局部晚期不可切除或转移性PPGL新适应症

贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg/维利瑞）是HIF-2α抑制剂，其在美国的获批被FDA文件描述为该机制药物中获得监管批准的代表。2025年5月14日，FDA批准其用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）患者，使其成为美国针对该适应症人群唯一获批并可及的治疗药物，也是PPGL领域获批的口服治疗药物。在PPGL适应症背后，注册研究NCT04924075（MK-6482-015）是一项2期试验，计划入组355人，主要终点为BICR评估的客观缓解率（ORR），2021年8月12日启动，状态为招募中，最近更新于2026年10月21日。贝组替凡在中国于2024年11月获批，适应症为成人VHL病相关肿瘤（据flcube.com，需要核查）。

10月22日，默沙东宣布维利瑞（贝组替凡片）在华获批新适应症，用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性PPGL青少年及成人患者。这意味着中国监管批准基本与美国2025年5月的PPGL适应症审批对齐，该适应症在美国是基于一项2期试验的有效性和安全性结果获批的。

从商业化逻辑看，PPGL是罕见适应症，销量天花板有限，但该产品的价值在于机制独占下的卡位：原研方先占住获批路径和定价基准，后续无论是否有中国国产HIF-2α抑制剂跟进，竞争者都需从这条获批路径和未来的医保谈判基准线起步。临床试验侧的布局仍在推进，除PPGL所在的篮式试验外，剑桥大学医院NHS信托还在开展一项2期试验（NCT07680205），探索贝组替凡对儿茶酚胺代谢的影响，仅入组12人，2026年4月27日启动，主要终点为酪氨酸水平测量，这提示学界正在更细的机制层面积累证据。

尚未披露的信息包括：此次中国获批对应的具体审评路径与支持数据细节、定价与医保准入安排均待确认；国产HIF-2α抑制剂的研发进度与头对头或桥接策略亦未见公开信息。后续节点可关注NCT04924075的完整数据读出与说明书更新，以及中国市场的准入谈判进展。