低骨骼肌质量患者在进食与空腹状态下的脂肪和葡萄糖代谢研究
一项针对13名低骨骼肌质量患者（包括脊髓性肌萎缩症和层粘连蛋白缺乏型先天性肌营养不良患者）的前瞻性病例对照研究显示，患者在24小时空腹期间易发生低血糖。研究采用间接测热法和稳定同位素技术（[U-13C]-棕榈酸酯和[D2]-葡萄糖）评估了从进食到空腹状态脂肪和碳水化合物代谢的变化。该研究旨在探讨低肌肉质量患者空腹状态下代谢危机的病理生理机制。
#罕见病
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文献与产业新闻（bio-brief）评分2020 比较肌营养不良症患者与健康受试者的Train和3D-4D左心室收缩功能
普瓦捷大学医院发起一项针对70名Steinert病患者的干预性研究，旨在比较患者与健康受试者通过Train和3D-4D超声心动图评估的左心室收缩功能。主要终点包括3D左心室射血分数、整体纵向收缩应变和应变离散指数。该研究旨在验证用于早期检测肌强直性营养不良患者收缩功能受损的工具。
文献与产业新闻（bio-brief）评分1616 Ganetespib 联合或不联合 Bortezomib 治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的 I 期研究
I 期研究评估了 ganetespib 单药或联合 bortezomib 及地塞米松在至少接受过两种既往治疗（包含 bortezomib 和免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性。该研究采用标准 3+3 设计，主要终点为确定联合用药方案的最大耐受剂量。研究计划入组 8 名患者，并检测药物在血液和骨髓中的水平。