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#综述/观点

今日 1 条
今天10月2日周五
  1. 监管与产业情报(Pharma-Intel)22

    中医传承计算平台总结复发性尿路感染临床实践模式:一项系统综述

    中医传承计算平台(V3.0)系统综述2022—2025年38项复发性尿路感染(rUTI)临床试验共3462例患者,整合曲巍教授临床经验,归纳出清利湿热等三类治法组,干预后复发减少30-45%。下焦湿热为最常见证型(62.1%),高频核心药对为黄柏-茯苓(支持度61%,置信度0.82)。

10月1日周四
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)56

    郭纯洁等在Nature揭示BACH2-NRF2调控轴激活胎儿血红蛋白HbF的新机制

    BioArt 报道,郭纯洁等在 Nature 发表研究,从人类遗传学出发揭示 BACH2-NRF2 调控轴激活胎儿血红蛋白(HbF)的新机制。原文背景指出,血红蛋白是红细胞运输氧气的关键蛋白,β-珠蛋白基因座中不同珠蛋白基因分别在胚胎期、胎儿期和成人期依次表达。

    推荐理由:原文报道 BACH2-NRF2 调控轴可激活 HbF,从人类遗传学出发为研究 β-珠蛋白基因座在不同发育阶段切换的机制提供新角度。

  2. Nature56

    基因疗法 Otarmeni 获批治疗 OTOF 突变耳聋的研发历程回顾

    Nature 回顾了从 1990 年代 OTOF 基因发现到 2025 年 Otarmeni 成为首个获 FDA 批准用于听力丧失基因疗法的关键里程碑。CHORD 试验中 80% 的参与者在 24 周内听力改善,42% 恢复听力。文章详述了病毒载体 Anc80L65 克服基因尺寸难题、小鼠模型验证机制以及多国药企布局此领域的研发转折点。

    推荐理由:文章通过时间线梳理了从基础研究到临床获批的关键节点,帮助读者理解基因疗法开发中的技术障碍与突破路径。

9月25日周五
9月22日周二
9月20日周日
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)60

    单细胞与空间转录组结合双向 CRISPR 揭示 GLIS3 介导肠炎纤维化机制

    该研究整合 IBD 单细胞与 Xenium 空间转录组数据,构建包含近 430 万细胞的图谱,发现 FCN1⁺IL1B⁺ 巨噬细胞与炎症相关成纤维细胞(IAF)在 N1、N14 病理微生态位中空间共定位,并通过双向 CRISPR 扰动验证 GLIS3 为该免疫-基质互作环路的核心转录因子,为 IBD 抗纤维化靶点开发提供机制依据。

9月18日周五
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)76

    空军军医大学团队基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体实现11天功能维持

    空军军医大学窦科峰团队在NBE发表研究,利用基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体,实现11天功能维持,为解决器官短缺的异种移植提供关键证据。原文指出肝脏免疫学和生理学复杂性使原位异种移植仍具挑战,此前仅有辅助代谢支持报道。

    推荐理由:报道基因编辑猪肝原位移植脑死亡人体维持功能11天,为异种器官移植提供关键临床前证据。

9月16日周三
9月4日周五