可靶向 RNA 结合蛋白的细胞图谱
RNA 结合蛋白（RBP）调控细胞 RNA 代谢的每一步，其功能失调与多种疾病相关。该 Perspective 阐述了 RBP 的内源性作用、疾病关联及其治疗靶向策略。近期发现的定位于细胞表面的 RBP 为治疗干预提供了新的机遇。
#核酸药物
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Nature Reviews Drug Discovery评分2424 从 N-of-1 疗法到卫生系统实施
反义寡核苷酸、基因疗法和基因组编辑等技术的进步，使得针对极少数患者的个体化疗法开发成为可能。当前挑战已从技术可行性转向如何构建优先考虑临床获益、公平性和社会价值的卫生系统框架。n-Lorem 基金会等非营利模式展示了此类疗法规模化实施的初步进展。
顶刊论文（社媒热度）评分1919 Lipid nanoparticles 规划肝外靶向路径
新一代脂质纳米颗粒（LNP）递送的 RNA 疗法正瞄准肝外组织。该技术拓展了 RNA 疗法在非肝脏器官的应用潜力。
文献与产业新闻（bio-brief）评分2424 Alnylam 为心脏病药物辩护，回应阿斯利康 Wainua 试验失败
Alnylam 为其 RNAi 沉默剂药物价值辩护，回应阿斯利康 Wainua 在 ATTR-CM 心脏病适应症上的试验失败。公司认为其已上市药物 Amvuttra 和下一代疗法 nucresiran 仍具优势，关键试验设计更优。此次辩护涉及对稳定剂类药物潜在优势分析的争议。