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#综述/观点

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10月1日周四
  1. 文献与产业新闻(bio-brief)58

    uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据引发疗效持久性质疑

    uniQure 亨廷顿病基因疗法四年随访数据显示复合终点获益较三年时缩小,疗效持久性面临质疑。功能容量结果仍支撑加速批准申请,但完全批准仍需确证性研究,且支付方能否认可其获益持续时间以覆盖成本仍不明朗。

    推荐理由:四年随访与三年数据对比,复合终点效应缩小而功能终点仍支持批准,为该基因疗法疗效持久性提供了关键时序对照。

9月24日周四
9月21日周一
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)62

    粪菌移植一线治疗免疫检查点抑制剂相关腹泻/结肠炎

    MD安德森癌症中心团队研究显示,将粪菌移植用于免疫检查点抑制剂相关腹泻/结肠炎的一线治疗,患者症状中位1.5天开始缓解,76.9%获得临床缓解,超过80%患者得以重启抗癌治疗。

    推荐理由:文章引用了MD安德森癌症中心团队关于粪菌移植作为一线治疗的数据,为处理免疫治疗相关腹泻提供了具体的时间效率和缓解率参考。

9月19日周六
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)76

    康方生物依沃西单抗HARMONi-2 III期数据公布:"全球新"范式的产业评论

    康方生物依沃西单抗在HARMONi-2 III期中单药对比帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阳性非小细胞肺癌,中位总生存期30.8个月对22.6个月,HR=0.73,P=0.009。该文为产业评论,讨论这一结果对中国"全球新"创新药范式的意义。

    推荐理由:原文给出依沃西单抗对比帕博利珠单抗的中位OS差异与风险比,读者可据此与同靶点其他III期一线数据比较。

9月14日周一
  1. 中文产业新闻(药渡 / pharmcube)60

    浙大一院GPC3装甲型CAR-T晚期肝癌首次人体试验结果登《Nature》,疾病控制率91.7%

    浙江大学医学院附属第一医院梁廷波、章琦团队在《Nature》正刊发表GPC3装甲型CAR-T(C-CAR031 / AZD7003)首次人体临床试验结果,面向多线治疗失败晚期肝细胞癌患者,疾病控制率达91.7%。该产品针对肝癌微环境中TGF-β介导的免疫抑制进行装甲化改造,尝试解决CAR-T在实体瘤中快速耗竭的问题。