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Mayo Clinic 报告 CHCHD10 突变型 ALS 单患者个体化 ASO 疗法早期结果
Researchers report early results from therapy designed for a single patient with a rare genetic form of ALS
导读
Mayo Clinic 报告一例针对 CHCHD10 突变相关罕见遗传性 ALS 的个体化反义寡核苷酸（ASO）疗法早期结果：患者接受前 6 剂鞘内注射后耐受良好，神经丝轻链水平最高下降 50%，呼吸、认知及运动功能维持稳定或出现轻度改善。
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