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个体化ASO疗法治疗CHCHD10相关ALS显示早期疗效
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事件综述
2026年10月2日，Pharma-Intel 报道，Mayo Clinic 公布一例针对 CHCHD10 基因突变相关罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）的个体化反义寡核苷酸（ASO）疗法早期结果。该疗法以 n-of-1（单患者）形式开发，专门为该患者量身设计。患者已接受前 6 剂鞘内注射给药，整体耐受良好。生物标志物方面，神经丝轻链（NfL）水平最高下降 50%；临床表现方面，呼吸功能、认知功能及运动功能均维持稳定或出现轻度改善。这是该个体化 ASO 疗法首次公开的早期有效性信号，现有数据仅基于一名患者的前 6 剂用药，后续长期疗效与安全性仍有待进一步观察。
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报道时间线
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10月2日
- 监管与产业情报（Pharma-Intel）精选Mayo Clinic 报告 CHCHD10 突变型 ALS 单患者个体化 ASO 疗法早期结果
Mayo Clinic 报告一例针对 CHCHD10 突变相关罕见遗传性 ALS 的个体化反义寡核苷酸（ASO）疗法早期结果：患者接受前 6 剂鞘内注射后耐受良好，神经丝轻链水平最高下降 50%，呼吸、认知及运动功能维持稳定或出现轻度改善。
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