Cell· Guoling Li, Feng Han, Cuijin Wang, Ming Jin, Jiajia Lin, Hainan Zhang, Xiudong Yan, Xing Wang, Xinyan Sun, Yiqun Yuan, Siyuan Zhang, Shuaishuai Zhang, Jingyan Zhu, Yichao Xu, Yingyan Wang, Yujiao Deng, Fangxin Li, Linyu Shi, Alvin Luk, Ning Wang, Hui Yang, Jiwen Wang·· 2 天前评分67
杜氏肌营养不良（DMD）体内AAV-CRISPR疗法在人体试验中出现致命性剂量依赖性免疫并发症
In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial
导读
杜氏肌营养不良（DMD）体内AAV-CRISPR疗法的人体试验显示肌肉编辑的分子证据，同时出现致命性剂量依赖性免疫并发症。研究还显示，单次给药可在人源化DMD小鼠中恢复dystrophin，并在非人灵长类中实现持久编辑且安全性可管理。
来源：Cell · cell.com