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ARO-MAPT 皮下注射在健康人中使脑脊液 Tau 蛋白平均最高降 73%

Tides 速递 | 阿尔茨海默小核酸新药ARO-MAPT:皮下注射后Tau蛋白最高降73%

导读

ARO-MAPT 健康志愿者皮下注射后第 105 天脑脊液总 Tau 蛋白平均最高降 73%、最大降幅达 85%。原文称这是该 siRNA 递送平台首次在临床上验证穿越血脑屏障实现脑脊液靶点深度下调,拟用于阿尔茨海默病及其他 Tau 蛋白病。

推荐理由

原文披露了 siRNA 穿越血脑屏障后在脑脊液中达到的靶点降幅数据,可为同类中枢核酸药物早期人体 PoC 提供具体参照。

来源:微信公众号 · mp.weixin.qq.com

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