顶刊论文（社媒热度）· Cell·2026-10-27 03:13· 22 小时前评分69

杜氏肌营养不良症体内 AAV9 基因编辑首次人体试验报告高剂量治疗相关死亡

In vivo genome-editing therapy for Duchenne muscular dystrophy: Preclinical studies and first-in-human trial.

导读

单次 AAV9 递送的 hfCas12Max 体内基因编辑在杜氏肌营养不良症开放标签剂量递增试验 NCT06594094 中，于 1.0 × 10^14 vg/kg 剂量报告一例治疗相关死亡。