Mark Cuban 想撬开罕见病定制疗法市场
STAT+: Mark Cuban wants to crack open the market for rare disease treatments
Mark Cuban 旗下 Cost Plus Drugs 将其达拉斯新工厂部分产能用于生产 n-of-1 罕见病定制疗法，从平价仿制药业务转向个性化基因药物。首批两批产品分别为加州化学家为单一患者修复罕见神经元基因突变的 DNA 类分子，以及与荷兰研究人员合作开发的针对成人进行性肌病的治疗分子。Cuban 在邮件中称这是"帮助那些处于不幸处境者的显而易见的机会"。
发生了什么
据 STAT+ 2026 年 10 月 21 日报道，Mark Cuban 旗下的 Cost Plus Drugs 已开始在其达拉斯工厂接收首批定制型罕见病药物。第一批货物包括加州化学家合成的、用于修复摧毁单一患者神经元罕见基因突变的类 DNA 分子，以及与荷兰研究者合作开发的、用于阻止成人渐进性肌肉失控罕见病的类 DNA 分子。Cuban 在邮件中表示公司把新厂的部分产能专门用于 n-of-1 疗法生产，这是其五年廉价仿制药业务之后开辟的新方向。
为什么重要
Cost Plus Drugs 此前的商业模式主要围绕仿制药定价透明化，进入定制罕见病药物意味着把同一逻辑推到个性化药物制造端，对罕见病药物定价与可及性的现有格局形成新变量。据产业媒体 wisevoter.com 报道，Cost Plus Drugs 正把 n-of-1 制造规模化作为主要生产方式，这与本次报道的产线投入相吻合。对临床和监管读者而言，n-of-1 疗法能否从学术案例走向规模化生产一直是悬而未决的问题——社媒 linkedin.com 转引内容提到 FDA 为罕见病开辟了新通道，但产业媒体 littlebytesnews.com 同时指出 Baby KJ 等个案研究者在扩大定制疗法规模时遭遇 FDA 障碍，所以这次达拉斯工厂的实操效果是看新路径能否打通的关键。
还缺什么
材料未披露：两项定制药物的具体疾病名称、针对的患者数量、定价水平、所用监管通道以及患者用药后的随访结果，也未披露 Cost Plus Drugs 在 n-of-1 制造上的成本结构与产能上限。后续需要关注 FDA 对这批个性化药物的合规定性、首批患者疗效读出，以及是否有更多合同或外部资金进入这一产线。
来源：STAT · statnews.com