AstraZeneca ATTR-CM 三期试验失败；Roivant 皮肌炎新药获 FDA 批准；美上诉法院支持 FDA 终止诺和、礼来 GLP-1 短缺认定
STAT+: Pharmalittle: We’re reading about an AstraZeneca trial failure, a ‘monstrous’ conflict of interest, and more
AstraZeneca ATTR-CM 三期试验失败：其一款"沉默剂"对已合用稳定剂的患者无额外获益，稳定剂效应过于突出拖垮整个三期研究。FDA 批准 Roivant 一款新药用于治疗罕见自身免疫病皮肌炎。
发生了什么
8月28日的STAT+晨报里，头条是阿斯利康披露一项备受关注的心脏病三期试验意外失败：在进展性疾病ATTR-CM患者中，其被称为"silencer"（沉默类）的在研药物，对已经服用被称为"stabilizer"（稳定剂）的另一类药物的患者没有带来额外改善，这一效应导致整项三期研究失败，材料称这是这个数十亿美元级市场的最新变数。同日还有两条：美国上诉法院裁定FDA宣布诺和诺德和礼来的糖尿病与肥胖药物不再短缺时程序正当，代表大型复合药房的Outsourcing Facilities Association挑战FDA过去两年相关决定败诉，该短缺结束的认定使复合药房无法合法批量生产Ozempic、Wegovy、Mounjaro、Zepbound的仿制版本。此外，FDA批准了Roivant治疗皮肌炎（一种罕见自身免疫病）的新药。
为什么重要
ATTR-CM这项结果回答了一个关键临床问题：当患者大多已在用稳定剂作为背景治疗时，再加用沉默剂看不到增量获益，等于推翻了这类叠加用药的价值假设，跟踪该适应症的研发、临床和BD人员都需要重新评估相关资产的成色。复合药房裁决对关注GLP-1可及性和定价的人有用：法院确认了FDA结束短缺认定的程序合法性，通过复合渠道获取这四款药物仿制版本的路径继续被封死。皮肌炎这一罕见自身免疫病则多了一个获批新药，对该领域的竞争格局是实打实的变化。
还缺什么
阿斯利康这条未披露在研药物的具体名称、详细疗效数据和失败后的开发或申报计划，均待确认。复合药房协会是否进一步上诉、裁决的具体执行安排，材料没有提及。Roivant新药的商品名、定价和获批所依据的临床数据同样未披露。另外，标题里提到的"monstrous"利益冲突一事正文完全没有展开，具体所指待确认。
来源：文献与产业新闻 · statnews.com