中国3期briGHt亚组分析：3–6岁GHD患儿每周一次隆培生长激素的AHV较日制制剂高1.26厘米/年

儿童生长激素缺乏症（GHD）的标准治疗长期依赖每日注射，注射负担重、可能造成依从性不佳而影响整体疗效^[3]；2016年儿科内分泌学会相关指南已对用药与监测作出系统推荐^[2]，但生长迟缓的识别与诊断本身仍存争议，生长激素激发试验在谁身上做、如何解读至今没有共识^[1]。全球3期heiGHt试验在161例初治青春期前GHD患儿中证实，每周一次的隆培生长激素治疗52周年化生长速率为11.2厘米/年，优于日制剂的10.3厘米/年（P=0.009）^[3]。然而，哪些患儿反应更好、基线年龄是否影响疗效，此前并无明确答案。

2026年10月23日，在长沙开幕的中华医学会第三十一次儿科学术大会上，中国3期briGHt研究的年龄亚组分析以电子壁报形式发布。briGHt是一项在中国开展的多中心、随机、开放、以每日生长激素为阳性对照的试验^[4]，共17家中心参与，纳入初治、青春期前患儿^[5]；本次亚组分析共纳入153例3–17岁GHD患儿，按基线年龄分为3–6岁组（64例）和>6岁组（89例），治疗52周。结果显示，3–6岁组隆培生长激素的年化生长速率达11.24厘米/年，较日制剂组的9.99厘米/年高1.26厘米/年（p=0.0064），Ht SDS改善1.21对0.94（p=0.0067）；>6岁组分别为10.20对9.48厘米/年（p=0.0448），Ht SDS组间差0.09（p=0.1492）。且无论用哪种制剂，3–6岁患儿的生长速率和SDS改善都更高。

这一分析把heiGHt在总体人群层面的优效结论^[3]细化到了年龄维度：基线年龄可能与治疗反应相关，低龄患儿生长获益更大，且该趋势在两种治疗方案中一致，提示年龄或是影响反应的共性因素而非某一制剂独有。结合现有指南与诊断现状^[1][2]，其临床指向十分明确——GHD应重视早期识别、尽早启动规范治疗并进行持续生长监测，家长不宜把身高增长缓慢简单归因于“晚长”。

当然，这毕竟是亚组分析：>6岁组Ht SDS的组间差异未达统计学显著，开放标签设计可能引入偏倚，人群也限于中国患儿；52周数据无法回答对最终身高的影响，年龄效应背后的机制亦未涉及，均有待更长期的随访验证。