Del-zota：Duchenne 肌营养不良症中仅极少数患者可及的前景疗法

Avidity Biosciences 的 Del-zota 是一款针对 Duchenne 肌营养不良症的外显子跳跃疗法，目前在 FDA 审评中，但仅约 7% 的美国患者（约 900 人）适用。理论上此类跳跃策略可覆盖约 70% 的美国 Duchenne 患者，但因药物需匹配特定突变，多数患者仍无对应疗法可选。