Avidity Del-zota在FDA审评但适用患者仅约7%

2026年10月7日，STAT News报道，Avidity Biosciences的Del-zota是一款针对Duchenne肌营养不良症（DMD）的外显子跳跃疗法，目前正处于FDA审评阶段。该疗法仅适用于约900名美国患者，占美国DMD患者总数的约7%。报道指出，理论上此类外显子跳跃策略可覆盖约70%的美国Duchenne患者，但由于药物需与患者特定的基因突变相匹配，绝大多数患者仍无对应的获批疗法可选。Del-zota目前尚未获批，其最终审评结果及上市后的实际可及性仍有待观察。

由模型根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。