文献与产业新闻（bio-brief）· FierceBiotech·2026-09-03 14:40· 2026-09-03精选评分50

Ultragenyx apazunersen 三期 Angelman 试验未达主要终点，公司计划大幅削减开支

Ultragenyx fails phase 3 Angelman test, plots ‘significant expense reductions’

导读

Ultragenyx apazunersen 在 Angelman 综合征的三期 Aspire 试验中未达主要终点（Bayley-4 认知原始评分较基线变化），次要终点（Multidomain Responder Index）也未达成，公司未披露具体数据。

推荐理由

原文将 apazunersen 三期失败与 Ionis obudanersen 进展并列，读者可据此判断 Angelman 领域的竞争格局。