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PM647a首次人体临床试验登记
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事件综述
2026年10月21日，Prime Medicine 登记了 PM647a 的首个人体 1/2 期临床试验（NCT07887347），计划入组 54 例受试者，评估 Prime Editing 疗法 PM647a 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的安全性、耐受性与初步疗效。PM647a 旨在通过精准纠正 SERPINA1 基因 Pi*Z（E342K）突变，恢复功能性 AAT 蛋白水平，受试者将接受单次静脉输注给药。这是 PM647a 首次进入人体研究阶段。
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最新进展10月21日 20:00
Prime Medicine 登记 PM647a 首个人体 1/2 期临床试验，计划入组 54 人评估 AATD 治疗。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月21日
- 临床试验登记PM647a 首个人体 1/2 期临床试验登记：Prime Medicine 评估 Prime Editing 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
Prime Medicine 登记 NCT07887347 1/2 期试验，计划入组 54 人评估 Prime Editing 疗法 PM647a 治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的安全性、耐受性与初步疗效。PM647a 旨在精准纠正 SERPINA1 Pi*Z (E342K) 突变以恢复功能性 AAT 蛋白水平，为该候选药首次人体研究，受试者将接受单次静脉输注。
本事件报道与热度
累计报道 1·当前热度 8·热度峰值 10（10月21日 20:00）·近 24 小时新增报道 +1
累计报道（只增）
热度指数（可衰减）
上下两图共用同一时间轴（指针同步）：上图是累计报道，只增不减，终点=全部报道，斜率=该小时新增篇数；下图是实时热榜 heatIndex——近 7 天独立参与方按 24 小时半衰期加权，讨论降温时会回落。