Capricor 将 deramiocel BLA 适应症改为 DMD 肢体功能，能否为该细胞疗法带来转机？
Will Capricor’s latest move give deramiocel new life?
Capricor 宣布将 deramiocel 的 BLA 适应症从 DMD 心肌病改为肢体功能改善，寄望 FDA 重新关注 HOPE-3 三期主要终点。消息推动股价周五涨 58% 至 $6.65，市值接近 $400 million，但仍低于 12 月三期数据公布后的水平。此前 deramiocel BLA 曾因 FDA 咨询委员会就次要终点投票而受挫，并收到完全回复函。
发生了什么
Capricor（NASDAQ:CAPR）在周四晚的电话会上宣布，将修改deramiocel（其DMD细胞疗法）的BLA，适应症从此前的DMD心肌病改为改善杜氏肌营养不良患者的肢体功能。消息公布后，公司股价周五上涨58%至6.65美元，市值接近4亿美元，回到一年多前收到完整回复函之前的水平，但仍远低于去年12月III期数据公布后的高点。
为什么重要
这是一次围绕监管焦点的重新下注：deramiocel的BLA在FDA的Makary任内卷入争议，随后被FDA咨询委员会投票否决，而那次投票针对的是HOPE-3试验的次要终点。Capricor希望把适应症换成肢体功能后，能把FDA的注意力拉回HOPE-3的主要终点。对关注DMD领域的研发和审批读者来说，关键问题在于FDA是否接受以主要终点数据支持这一新适应症，从而让这款细胞疗法绕开次要终点的争议走向获批。
还缺什么
材料没有披露修改后BLA的提交与受理时间、新的审评时间表，也没有给出HOPE-3主要终点的具体数据、次要终点争议的细节以及完整回复函的具体内容，这些都要等公司或FDA后续披露。下一步看FDA如何处理修改后的申请、肢体功能适应症能否重新获得监管认可，相关节点待确认。
来源：文献与产业新闻 · biocentury.com