Cell· Jack Bryant, Laura Herron, Yesh Doctor, Finn McRae, Jocelyn Wang, Theodore Hirsch, Andrew Portell, Satheesh Kumar, Prashant Mali·· 17 小时前精选评分69
Adaptamers 利用内源 RNA 编辑实现体内可调控基因表达
Regulatable in vivo gene expression via adaptamers
导读
Bryant 等开发了名为 adaptamers 的紧凑型 RNA 开关,通过 FDA 已批准药物激活内源 RNA 编辑机制调控基因表达,无需引入外源蛋白;在小鼠中通过可控表达代谢激素逆转肥胖,为药物可控型基因治疗提供了更简化的实现路径。
推荐理由
原文把RNA开关在小鼠中逆转肥胖的结果一同呈现,读者能直接看到这一体内调控路径是否可行,对后续做药物可控型基因治疗的团队有参考价值。
来源:Cell
