NEJM This Week 速览（2026-09-24）：房颤 DOAC、orexin-2 激动剂 3 期、BCMA CAR-T 与 WAS/镰状细胞基因治疗

NEJM This Week 速览本期多项研究——房颤中危抗凝、1 型发作性睡病 orexin-2 激动剂 3 期、BCMA CAR-T 与 WAS 基因治疗、多基因风险评分综述、Duchenne 病例等。

• 主线：本期覆盖抗凝、睡眠、肿瘤免疫、基因治疗、基因组学与公共卫生多线。
• 抗凝：韩国 RCT 提示"单一卒中风险因子的房颤"用 DOAC 较不抗凝在 24 个月复合终点更优（样本偏小，可能高估效应）。
• 神经/基因：orexin-2 受体激动剂两项 3 期显著改善 1 型发作性睡病觉醒与猝倒；WAS 慢病毒基因治疗 5.7 年随访总生存 96%。
• 肿瘤/基因：BCMA CAR-T（合成 D-domain 结合器 anito-cel）在重度经治骨髓瘤高缓解且重度 CRS/ICANS 罕见；镰状细胞基因治疗因定价（$2.2M–$3.1M）在高负担地区不可及，作者主张优先推广同胞/单倍体移植。
• 定位：临床综合速览（含多基因风险评分但属基因组学、非 AI 主题；非 AI4Science）；Tier E（NEJM Group）。