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中美瑞康LiCO™平台肝外递送机制研究发表于《Molecular Therapy – Nucleic Acids》
导读
中美瑞康自主研发的LiCO™小核酸递送平台研究发表于《Molecular Therapy – Nucleic Acids》，论文以小鼠、食蟹猴和Cd36敲除模型解释其经CD36介导的肝外组织摄取。
深度解读
发生了什么
中美瑞康在《Molecular Therapy – Nucleic Acids》发表LiCO™平台奠基性研究，展示该苯并咪唑类脂质偶联寡核苷酸通过CD36介导摄取，单次静脉给药在小鼠骨骼肌、心脏、脂肪组织实现>90%基因敲低且持续≥6个月，食蟹猴中两次给药达成约90% MSTN mRNA敲低并诱导功能性肌肉肥大；平台同步支持关节、视网膜、膀胱局部给药，并已在DMD项目RAG-18（全身给药）和NMIBC项目RAG-01（膀胱灌注）两条临床管线中分别获得首次人体机制验证和早期完全缓解数据。
为什么重要
该研究在同行评审层面确立了单一化学实体、可规模化合成的脂质偶联物突破肝外递送瓶颈的可行性，CD36依赖性机制为靶向高代谢器官提供了分子依据；双重给药途径的临床验证显著降低了平台技术风险，为神经肌肉、心血管及代谢疾病等长期缺乏有效核酸药物递送手段的领域提供了可临床转化的技术路径。
还缺什么
RAG-18和RAG-01的详细临床数据（剂量、疗效指标、安全性完整谱）尚未公开，后续临床推进节点（如II期启动时间）待确认；LiCO™在中枢神经系统等其他肝外组织的递送潜力及与SCAD™平台的互补关系需进一步披露；商业化路径、潜在合作谈判及长期毒理学数据仍为关键观察点。
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