为拓展更大罕见病市场，BioMarin 收购 Alesta 低磷酸酯酶症口服疗法项目
Aiming for larger rare disease market, BioMarin buys Alesta program
BioMarin 收购 Alesta Therapeutics 的低磷酸酯酶症口服疗法项目，意在切入其潜在最大的罕见病市场。该交易由 CEO Alexander Hardy 与 EVP、CBO James Sabry 主导，是 BioMarin 持续并购战略的最新一步，此前该公司已以 48 亿美元完成对 Amicus Therapeutics 的收购。
发生了什么
2026年8月18日报道，BioMarin 通过一桩收购加分拆式交易买下 Alesta，把后者治疗低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）的口服疗法纳入自己的骨骼疾病管线。BioMarin 看重的不只是这个项目本身，还有它在公司迄今可能最大的罕见病市场里商业化的机会。这是 CEO Alexander Hardy 和 EVP 兼 CBO James Sabry 任内系列交易的最新一笔，此前还包括以48亿美元收购 Amicus Therapeutics。
为什么重要
这笔交易对 BioMarin 的意义在于押注一个可能超过其现有罕见病适应症体量的市场，直接抬高了骨骼疾病业务的天花板，而不只是多了一条管线。项目以口服剂型为卖点，但材料没有给出任何临床数据，它与现有治疗比差在哪里还无从判断。对 BD 和投资读者来说，这单也印证了 Sabry 去年对 BioCentury 所说的连续交易、持续重塑公司的策略，说明公司外引节奏短期不会停，下一个标的值得持续跟踪。
还缺什么
材料没有披露交易金额和结构细节，包括首付款、里程碑安排，以及分拆出去的究竟是哪些资产。这个口服疗法目前处于哪个临床阶段、已有什么数据、何时有下一个读数，材料均未提及，全部待确认。后续要盯的是 BioMarin 如何把该项目接入其骨骼疾病的开发和商业化体系，以及公司是否按其宣称的节奏继续出手新的交易。
来源：文献与产业新闻 · biocentury.com