骨髓增殖性肿瘤

经典骨髓增殖性肿瘤是由 JAK2、CALR 或 MPL 基因功能获得性突变驱动的克隆性造血干细胞疾病。现有疗法主要控制症状、血栓和脾肿大，但对疾病修饰作用有限。针对突变 CALR 和 JAK2 V617F 的免疫疗法及选择性抑制剂等新兴疗法有望实现持久的疾病修饰甚至克隆清除。