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vosoritide 可让软骨发育不全患儿长高，但长高不等于更好的生活
A drug can make children with the most common form of dwarfism taller—but height isn't the same as a better life
导读
vosoritide（商品名 Voxzogo）可加快软骨发育不全（最常见侏儒症）儿童的生长速度，但能否预防严重并发症或改善长期生活质量仍不确定。该药 2021 年在欧洲获批，现已批准用于 4 月龄以上患儿，需每日注射至骨骼生长结束。一项 2026 年小样本试验初步提示早期用药有助脊柱发育，但仍有婴儿用药后出现严重颅底狭窄并需手术；侏儒症社群围绕"以增高作为治疗目标"存在伦理争论。
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