vosoritide治疗软骨发育不全的伦理争议

vosoritide（商品名 Voxzogo）是一款针对软骨发育不全（最常见的侏儒症类型）的药物。2021年，该药率先在欧洲获批，目前适用年龄已扩大至4月龄以上，用法为每日注射，需持续至骨骼生长板闭合。2026年公布的一项小样本试验初步提示，早期用药可能有助于改善脊柱发育；但同一研究中也观察到部分婴儿出现严重颅底狭窄并需手术干预，提示其长期疗效与安全性仍不确定。围绕"以增高作为治疗目标"，侏儒症社群内部存在持续的伦理争论——药物虽能加快生长速度，但能否预防严重并发症或真正改善患者长期生活质量，目前业界与患者社群尚无共识。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。