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Genethon 在杜氏肌营养不良中评估 GNT0004 安全性、有效性与药效学的 2/3 期临床研究
A Clinical Study to Assess Safety, Efficacy and Pharmacodynamic Profile of GNT0004 in Duchenne Muscular Dystrophy
导读
Genethon 启动 2/3 期试验 NCT07856329，评估 AAV8 载体基因疗法 GNT0004 在杜氏肌营养不良（DMD）中的安全性、有效性与药效学，计划入组 77 人，设有 1×10¹³ 与 3×10¹³ vg/kg 两个剂量组和安慰剂对照。
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