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Genethon登记GNT0004治疗DMD的2/3期试验
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事件综述
2026年10月4日，Genethon在临床试验数据库中登记了一项2/3期临床研究（NCT07856329），评估其AAV8载体基因疗法GNT0004在杜氏肌营养不良（DMD）患者中的安全性、有效性与药效学。该试验计划入组77名受试者，设有1×10¹³ vg/kg与3×10¹³ vg/kg两个剂量组，并设置安慰剂对照组。这是GNT0004进入2/3期开发阶段的首个公开登记信息，目前试验已启动，后续入组进展及结果尚未披露。
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最新进展10月4日 21:10
Genethon登记GNT0004治疗DMD的2/3期试验，计划入组77人并设两个剂量组与安慰剂对照。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月4日
- 临床试验登记Genethon 在杜氏肌营养不良中评估 GNT0004 安全性、有效性与药效学的 2/3 期临床研究
Genethon 启动 2/3 期试验 NCT07856329，评估 AAV8 载体基因疗法 GNT0004 在杜氏肌营养不良（DMD）中的安全性、有效性与药效学，计划入组 77 人，设有 1×10¹³ 与 3×10¹³ vg/kg 两个剂量组和安慰剂对照。
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