FDA批准first-in-class TYK2/JAK1抑制剂Lisraya（brepocitinib）用于成人皮肌炎
美国FDA今日批准“first-in-class”TYK2/JAK1抑制剂 | 产业新闻
Priovant Therapeutics宣布，美国FDA已批准其first-in-class TYK2/JAK1抑制剂Lisraya（brepocitinib）用于治疗成人皮肌炎（DM）患者。新闻稿称这是数十年来成人皮肌炎治疗领域的一项重大创新；皮肌炎是一种以进行性肌无力，以及广泛、疼痛并伴瘙痒的皮肤病变为特征的罕见系统性自身免疫病。
发生了什么
2026年8月28日，Priovant Therapeutics宣布美国FDA批准Lisraya（brepocitinib），用于治疗成人皮肌炎（DM）。材料称其为first-in-class的TYK2/JAK1抑制剂，新闻稿将其定位为数十年来成人皮肌炎治疗领域的一项重大创新。支持该药的临床证据来自一项3期双盲、随机、安慰剂对照试验，成人皮肌炎患者按1:1:1比例分组给药[1]。皮肌炎是一种罕见的系统性自身免疫病，特征是进行性肌无力，以及广泛、疼痛并伴瘙痒的皮肤病变。
为什么重要
对监管而言，这次批准回答的关键问题是：口服选择性TYK2/JAK2/JAK1双抑制路线在皮肌炎这一罕见适应症上能否拿出可获批的疗效证据，3期随机试验显示其对皮肤病变有广泛疗效[2]。材料未描述皮肌炎的现有标准治疗，因此无法做头对头或同类比较，只能以新闻稿的“数十年来重大创新”口径衡量其分量。对跟踪JAK靶点和罕见自身免疫适应症的研发、立项与BD读者，这是一个口服选择性双靶点分子成功走完3期并获批的新案例；对临床，成人皮肌炎患者多了一种口服治疗选择。
还缺什么
材料未披露获批剂量与规格、审评路径（是否优先审评、有无孤儿药认定）以及定价。3期试验的主要终点结果、皮肤与肌肉应答各自的数字和安全性事件，需读NEJM的3期试验报告和JAMA的皮肤特异性结局分析原文确认[1][2]。后续节点看处方信息里的安全警示与适应症限定、其他市场的申报进展，以及brepocitinib在皮肌炎之外的开发计划，均待确认。
- 1.A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis · nejm.org 2026
- 2.Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With · jamanetwork.com 2026
该药是皮肌炎这一罕见自身免疫病在数十年间获批的新疗法，读者可据此了解该领域既往治疗手段的局限。
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