监管与产业动态· Pulmonology·· 16 小时前评分33
葡萄牙有多少囊性纤维化患者不符合 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 高效调节剂治疗资格？
Non-eligibility for highly effective modulator therapy with elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor in cystic fibrosis: What about Portugal?
导读
葡萄牙多中心回顾性观察研究显示，2023年18.7%的囊性纤维化患者按当地处方政策不符合 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 高效调节剂治疗资格。若葡萄牙采纳EMA标准，随着2025年CFTR调节剂监管加速，预计不合资格比例降至1.2%，剩余患者或可成为替代疗法临床试验候选者。
来源：监管与产业动态