Aspen Neuroscience 提交美股 IPO 申请，推进自体 iPSC 疗法 sasineprocel 治疗帕金森病

帕金森病的细胞替代疗法已有十余年积累：患者来源的iPS细胞早在2010年就被证明可分化为多巴胺能神经元，移植入大鼠纹状体后存活并减轻运动不对称^[5]；灵长类研究进一步显示，人iPS细胞来源的多巴胺能前体在模型猴中长期存活、发挥功能，分选后的细胞至少两年未见成瘤^[2]，自体移植路线也在食蟹猴中无需免疫抑制即见运动改善^[4]；2020年《新英格兰医学杂志》则报道了一例特发性帕金森病患者接受自体iPS来源中脑多巴胺能前体细胞植入壳核，PET提示移植物存活，术后18至24个月症状稳定或改善^[1]。但整体来看，这条路线长期卡在人体验证仅止于个案^[1]、临床应用的监管标准尚未建立^[3]的阶段。

2026年10月10日消息，吉利德参投的细胞疗法公司Aspen Neuroscience正冲刺IPO，拟募资1亿美元。该公司专注神经退行性疾病的自体iPS细胞衍生疗法：先导候选药Sasineprocel（ANPD001）为单次给药的细胞疗法，由患者自身皮肤活检细胞制备，旨在替代帕金森病患者丧失的多巴胺能神经元；管线中还有一款针对罕见儿科疾病的“基因编辑”干细胞疗法和一个面向“广泛适应症”的项目。据公司披露，ANPD001正在ASPIRO试验中评估，2025年5月已公布6个月数据，公司称其为美国帕金森病领域进展最深入的自体在研细胞疗法^[6]；据报道，公司已递交S-1文件拟登陆纳斯达克^[7]，部分募资据称还将投向自体小胶质细胞替代疗法^[8]。

这一步的推进在于，自体iPS疗法正从学术概念验证走向企业化开发：此前的人体证据只是个别患者的病例报道^[1]，如今“取自患者自身细胞、替代多巴胺能神经元”的同一原理被纳入公司主导的管线，配备正式命名的临床试验，并寻求公开市场融资，把“每位患者一份定制细胞”能否走通产业化的问题真正摆上了台面。

局限同样明显：消息本身未给出任何疗效或安全性数字，ASPIRO已披露数据仅覆盖6个月^[6]，短于既往个案提示临床获益所需的18至24个月观察窗^[1]；动物研究中虽未见成瘤^[2][3]，长期安全性、更大样本的疗效以及监管标准的建立^[3]仍是未解之问；至于基因编辑疗法与“广泛适应症”项目究竟针对何种疾病，材料亦未交代，1亿美元能否撑起这份管线还有待检验。