新分析称欧洲近四年获批肿瘤药仅31%的适应证具有高临床获益

欧洲新批抗癌药究竟能带来多大临床获益，是学界追问多年的问题。2015年，欧洲肿瘤内学会（ESMO）推出经过验证、可重复的临床获益程度量表（ESMO-MCBS），试图以统一标准区分从“数周无进展生存优势”到“长期生存改善”的获益幅度，避免把微小的增量进步包装成重大突破 ^[4]。用这一工具回看2009—2013年EMA批准的68个肿瘤适应证，获批时仅35%显示出显著的总生存延长，获益中位数不过2.7个月 ^[2]。更大的隐忧在于证据基础本身：1999—2014年间有76个适应证在没有随机对照试验结果的情况下即获得EMA或FDA批准，其中血液肿瘤最多 ^[5]；而获益与药价在欧美屡屡脱节，进一步放大了“物无所值”的质疑 ^[3]。

一项最新分析把这个问题带到了当下。据STAT报道，该分析覆盖2022年1月至2026年7月经欧洲监管机构批准的63种抗癌药的97个适应证：按ESMO量表衡量，仅31%的适应证（共30个）达到高临床获益，只有9个药物获得最高等级，63种药物中仅19种拥有至少一个高获益适应证。更值得注意的是格局之变——5家药企贡献了全部30个高获益适应证的一半以上，其中4家总部位于中国或日本，研究者将此描述为过去十年“创新生态系统的根本性转变”。

相较于既往认识，这项分析一方面把审视窗口从2009—2013年 ^[2] 推进到2022年以后的最新批准，表明“多数新批抗癌药缺乏高临床获益”并非某一时期的偶发情况，而是一直延续到近期；另一方面，它把视线从获益证据本身 ^[2] 及其与价格的关系 ^[3]，转向高获益药物究竟由谁生产这一企业和地域维度。

需要留意的是，量表评级依赖获批时可得的试验终点与数据，而上市后证据可能改写获益判断 ^[2]，美国经验也表明确证试验未必都能验证当初承诺的获益 ^[1]；即便拿到高评级，能否转化为患者可及与合理定价，仍是悬而未决的问题 ^[3]。此外，这一分析目前以付费报道形式发布，方法学细节尚待完整文献检验。