FDA 加速批准 BMS Zenbexus 联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤，首次以 MRD 阴性完全缓解为终点
历史首次！不等PFS，FDA凭新终点批准肿瘤新药
2026 年 8 月 13 日，FDA 加速批准百时美施贵宝的 Zenbexus（iberdomide）联合达雷妥尤单抗皮下制剂和地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗、且既往治疗中含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的复发难治多发性骨髓瘤患者。
发生了什么
2026年8月13日，FDA加速批准百时美施贵宝的Zenbexus（iberdomide）与达雷妥尤单抗皮下制剂和地塞米松联合，用于既往接受过至少一线治疗、且既往治疗中包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的复发或难治性多发性骨髓瘤患者[1]。Zenbexus成为FDA批准的首个cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD），属于一类新的cereblon调节蛋白降解剂[2]。材料指出，这是FDA首次在复发或难治性多发性骨髓瘤中以微小残留病（MRD）阴性完全缓解作为加速批准的依据，而非等待无进展生存期（PFS）数据，公司披露也明确提到该批准是基于早期MRD数据[3]。
为什么重要
这一决定把监管决策点前移到MRD阴性完全缓解，改变了在多发性骨髓瘤领域以PFS或OS为主要审批终点的既有路径。对监管而言，这意味着FDA愿意以替代终点先行放行高响应方案，后续CELMoD类或蛋白降解类资产在与监管对话时，MRD证据的权重可能上调。对研发和BD视角，Zenbexus作为首个上市的CELMoD，提供了机制层面和审批路径层面双重意义上的新参照，使后续同类项目的临床定位、注册策略和交易估值多了一个可直接对标的基准。
还缺什么
材料未披露此次加速批准所依据的关键疗效数据，包括MRD阴性完全缓解的具体比例、检测灵敏度阈值、PFS或OS最终读出的时间节点，以及加速批准后所需的验证性试验设计与主要终点。适应症是否包含移植后患者、不同亚组的剂量调整、定价与可及性等信息也未披露，均待确认。验证性研究的随访时长和最终数据读出节点，是后续需要密切跟踪的里程碑。
- 1.FDA grants accelerated approval to iberdomide with · fda.gov 2026
- 2.U.S. FDA Grants Accelerated Approval to · news.bms.com 2026
- 3.What is ZENBEXUS (iberdomide)? · zenbexus.com 2026
FDA 以 MRD 阴性完全缓解作为批准终点，为后续以替代终点申报的肿瘤药物提供了可直接参照的先例。
来源：中文产业新闻 · mp.weixin.qq.com