CNS 寡核苷酸递送——脑穿梭技术的下一前沿

脑穿梭技术领域正从蛋白药物向寡核苷酸递送拓展，首个 shuttle-oligo 偶联物已进入临床，可通过系统给药绕过鞘内注射并触及抗体无法企及的胞内靶点；近期研究开始揭示 siRNA 与反义寡核苷酸实现中枢神经系统递送的设计规则，涵盖穿梭体格式、受体亲和力与价数、偶联位点、药物-抗体比、载荷性质及半衰期工程。多数项目仍处早期或未公开阶段。