中国基因与细胞治疗试验一月内三起受试者死亡，研究者发起路径遭外界剖析

用疫苗对抗黑色素瘤并不是新想法，而是一条走了数十年、屡屡受挫的老路。早在1990年，就有研究者在64例转移性黑色素瘤患者中采用自体肿瘤细胞疫苗联合BCG与低剂量环磷酰胺，40例可评估患者中仅5例缓解（4例完全、1例部分），中位缓解持续10个月^[1]。此后，痘苗黑色素瘤裂解物疫苗在分别针对II期和III期黑色素瘤的随机双盲多中心III期试验中，均未能在全组患者中显著改善无病间期或总生存^[3][5]。学界也曾转向新策略，比如用负载佐剂的纳米颗粒修饰免疫原性死亡的肿瘤细胞，以促进树突状细胞激活与抗原交叉提呈，在小鼠模型中与免疫检查点阻断联用可使约78%的荷瘤小鼠肿瘤完全消退^[2]，但这类平台离临床获益仍有距离；真正的转折出现在mRNA路线上——IIb期KEYNOTE-942试验显示，mRNA-4157/V940联合帕博利珠单抗作为术后辅助治疗，较高危黑色素瘤患者单用PD-1抑制剂显著降低复发风险^[4]。

STAT旗下Morning Rounds于2026年8月19日的报道显示，这条路又向前迈了一步：默沙东与Moderna宣布，在一项晚期临床试验中，个性化mRNA癌症疫苗加入现有治疗后，延缓了黑色素瘤的复发及其向身体其他部位的扩散。药企并未立即公布详细数据，报道提醒，2024年的早期数据曾是这个长期低迷领域的转折点，而若最新结果经得起检验，可能预示肿瘤学出现一种新的有力路径。

同一期通讯的另一条头条则展示了另一种研究生态中的风险。过去一个月里，中国的基因或细胞治疗试验中先后传出三例死亡，且三项试验均为研究者发起试验——这一宽松的监管路径允许中国的医生和企业在不经中央监管机构批准的情况下测试新的实验性药物。STAT记者Jason Mast邀请多位基因编辑与肌肉疾病专家审查了其中一家公司杜氏肌营养不良试验的早期数据（试验中一名幼年男孩死亡），专家们对其科学质量与策略是否明智看法分裂：有人说“我不确定尝试本身是否不合理”，也有人直言“他们的数据一再违背分子生物学的中心法则”。这一事件的意义已超出单个试验，引发对中国临床试验整体格局的审视。

两条消息都留有悬而未决之处：疫苗的详细数据尚未公布，结论能否成立有待完整结果的检验；而对中国的研究者发起试验而言，外部专家对数据质量的判断仍然分裂，这一路径的监管尺度问题也远未有答案。